Θετική γνωμοδότηση στην Ευρώπη για θεραπεία της Αιμορροφιλίας Α

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση - Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση με την οποία συνιστά την έγκριση του efanesoctocogalfa για τη θεραπεία και την πρόληψη των αιμορραγιών και την περιεγχειρητική προφύλαξη στην αιμορροφιλία Α. Το efanesoctocogalfa αποτελεί μια θεραπεία υποκατάστασης του παράγοντα VIII, η οποία χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως παρέχοντας υψηλά διατηρούμενα επίπεδα δραστικότητας σε ασθενείς με Αιμορροφιλία Α κάθε ηλικιακής ομάδας και με κάθε βαθμό βαρύτητας της διαταραχής. 

Το efanesoctocogalfa εξασφαλίζει σε παιδιά, εφήβους και ενήλικες, φυσιολογικά έως σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII (πάνω από 40%) για σημαντικό μέρος της εβδομάδας, όταν χορηγείται άπαξ εβδομαδιαίως, επιτυγχάνοντας ελάχιστα επίπεδα φαρμάκου της τάξης του 15% την 7η ημέρα, σε ενήλικες και εφήβους. Ως εκ τούτου, εξασφαλίζεται σημαντικά βελτιωμένη προστασία από αιμορραγίες σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες προφύλαξης με παράγοντα VIII. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP θα υποβληθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή προκειμένου να ληφθεί απόφαση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. 

«Η σημερινή ανακοίνωση αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο στον τομέα της φροντίδας της αιμορροφιλίας και μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στη διάθεση του efanesoctocogalfa στους ασθενείς στην ΕΕ. Το efanesoctocogalfa διατηρεί υψηλά επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII καθ' όλη τη διάρκεια της εβδομάδας, δίνοντας, έτσι, σιγουριά στους ασθενείς αναφορικά με τη προστασία που μπορεί να παρέχει για την πρόληψη των αιμορραγιών, τη διαχείριση των χειρουργικών επεμβάσεων και τη θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων. Λαμβάνοντας υπόψη τη δυνατότητα του φαρμάκου να βελτιώνει σημαντικά τις θεραπευτικές εκβάσεις και την ποιότητα ζωής των ατόμων που ζουν με αιμορροφιλία Α, είμαστε ενθουσιασμένοι με τον θετικό αντίκτυπο που μπορεί να έχει αυτή η θεραπεία σε όλο τον κόσμο», δήλωσε η LydiaAbad-Franch, MBA, επικεφαλής του Τμήματος έρευνας, ανάπτυξης και ιατρικών υποθέσεων και ChiefMedicalOfficer της Sobi. 

Η αιμορροφιλία Α είναι μια σπάνια, διά βίου γενετική διαταραχή κατά την οποία ο οργανισμός δεν παράγει αρκετή ποσότητα παράγοντα VIII ή παράγει δυσλειτουργικό παράγοντα VIII – μια πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη για την πήξη του αίματος. Εμφανίζεται σε ποσοστό περίπου μίας στις 5.000 γεννήσεις αρρένων ετησίως και σπανιότερα σε θήλεα βρέφη. Τα άτομα με αιμορροφιλία ενδέχεται να εμφανίσουν αιμορραγικά επεισόδια τα οποία μπορεί να προκαλέσουν πόνο, μη αναστρέψιμη βλάβη στις αρθρώσεις και απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες. Οι κλινικές εκβάσεις έχουν βελτιωθεί με την πάροδο του χρόνου χάρη στα σημαντικά επιτεύγματα όσον αφορά στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, εντούτοις εξακολουθούν να υπάρχουν σημαντικές ανεκπλήρωτες κλινικές και κοινωνικές ανάγκες για όσους ζουν με την πάθηση. 

Η σύσταση της CHMP βασίζεται στα αποτελέσματα από τις βασικές μελέτες φάσης 3: τη μελέτη XTEND-1 σε ενήλικες και εφήβους και τη μελέτη XTEND-Kids σε παιδιά, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του efanesoctocogalfa. Οι εν λόγω μελέτες κατέδειξαν ότι η προφυλακτική αγωγή με efanesoctocogalfa άπαξ εβδομαδιαίως (50 IU/kg) παρείχε σημαντική προστασία από αιμορραγίες (μέσος όρος ABR<1 και 80-88% των ασθενών δεν εμφάνισαν αυθόρμητες αιμορραγίες) σε άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία Α οποιασδήποτε ηλικίας. Τα δεδομένα έδειξαν επίσης σημαντική βελτίωση της υγείας των αρθρώσεων, της σωματικής υγείας, του πόνου και της συνολικής ποιότητας ζωής κατά τη σύγκριση των μετρήσεων της εβδομάδας 52 και των αρχικών μετρήσεων. Δεν παρατηρήθηκαν αναστολείς του παράγοντα VIII στο κλινικό πρόγραμμα του efanesoctocogalfa. 

Το efanesoctocogalfa έλαβε για πρώτη φορά έγκριση στις ΗΠΑ τον Φεβρουάριο του 2023 από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει στο efanesoctocogalfa τον χαρακτηρισμό Πρωτοποριακής θεραπείας (Breakthrough Therapy) τον Μάιο του 2022 – η πρώτη θεραπεία με βάση τον παράγοντα VIII που έλαβε αυτόν τον χαρακτηρισμό, τον χαρακτηρισμό Ταχείας αξιολόγησης (Fast Track) τον Φεβρουάριο του 2021 και τον χαρακτηρισμό Ορφανού φαρμάκου (Orphan Drug) το 2017.