Έγκριση νέας θεραπείας για τη συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το mavacamten (κάψουλες 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg) για τη θεραπεία της συμπτωματικής (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA) αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς. Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης* και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας. Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM.

«Η έγκριση του mavacamten σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι θα έχουν πλέον ως θεραπευτική επιλογή έναν πρώτο στην κατηγορία του αναστολέα καρδιακής μυοσίνης που αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας», δήλωσε ο Samit Hirawat, M.D., επικεφαλής ιατρός της Bristol Myers Squibb. «Είμαστε υπερήφανοι που προσφέρουμε τη συγκεκριμένη καινοτόμο θεραπεία σε περισσότερους ασθενείς σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας ταυτόχρονα τη δέσμευσή μας να αξιοποιούμε την επιστήμη για να αλλάζουμε τις ζωές των ασθενών σε παγκόσμια κλίμακα».

Η συμπωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία καρδιακή πάθηση που συχνά έχει κληρονομικό χαρακτήρα. Μπορεί να είναι χρόνια, εξαντλητική και εξελισσόμενη νόσος, με συμπτώματα που περιλαμβάνουν τη δυσκολία στην αναπνοή, τη ζάλη και την κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές, όπως η καρδιακή ανεπάρκεια, οι αρρυθμίες, το εγκεφαλικό επεισόδιο και, σε σπάνιες περιπτώσεις (~1%), ο αιφνίδιος καρδιακός θάνατος.

«Η αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια είναι μία πάθηση που αλλάζει τη ζωή για πολλούς ασθενείς, καθώς τα συμπτώματα μπορούν να επηρεάσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους. Τα θετικά αποτελέσματα από τις δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3 τεκμηριώνουν ότι το mavacamten κατέδειξε αποτελεσματικότητα σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης στην ικανότητα άσκησης και του φορτίου των συμπτωμάτων για τους συγκεκριμένους ασθενείς», δήλωσε ο Iacopo Olivotto, M.D., Καθηγητής Καρδιολογίας στο Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας και Επικεφαλής του τμήματος Καρδιολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Meyer στη Φλωρεντία. «Ως κύριος ερευνητής της κλινικής μελέτης EXPLORER-HCM, είμαι ευγνώμων στους ασθενείς που διαδραμάτισαν καίριο ρόλο σε αυτήν την έγκριση και ανυπομονώ να καταστεί το mavacamten διαθέσιμο στους ασθενείς στην Ε.Ε. οι οποίοι περίμεναν πολύ καιρό μια νέα θεραπευτική επιλογή».

Η Bristol Myers Squibb ευχαριστεί τους ασθενείς και τους ερευνητές που συμμετείχαν στις δύο κλινικές μελέτες. 

*Η κεντρική Άδεια Κυκλοφορίας δεν περιλαμβάνει έγκριση στη Μεγάλη Βρετανία (Αγγλία, Σκωτία και Ουαλία). 

Η πλήρης περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος για το mavacamten είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) στη διεύθυνση www.ema.europa.eu.