Αλτσχάιμερ: Ελπίδες μετά την τελευταία δοκιμή φαρμάκου
Το πειραματικό φάρμακο lecanemab παρουσιάζει δυνατότητες ως θεραπεία της νόσου του Alzheimer, σύμφωνα με τα νέα αποτελέσματα των δοκιμών φάσης 3, αλλά τα ευρήματα εγείρουν ορισμένες ανησυχίες για την ασφάλεια λόγω της συσχέτισής του με ορισμένες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες.
Τα πολυαναμενόμενα δεδομένα της δοκιμής, που δημοσιεύθηκαν την Τρίτη στο New England Journal of Medicine, έρχονται περίπου δύο μήνες αφότου οι φαρμακοβιομηχανίες Biogen και Eisai ανακοίνωσαν ότι το lecanemab βρέθηκε να μειώνει τη γνωστική και λειτουργική έκπτωση κατά 27% στη δοκιμή φάσης 3.
Μια δοκιμή Φάσης 2 δεν έδειξε σημαντική διαφορά μεταξύ της λεκανεμάμπης και ενός εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ σε 12 μήνες - αλλά τα δεδομένα της δοκιμής Φάσης 3 υποδηλώνουν ότι στους 18 μήνες, η λεκανεμάμπη συσχετίστηκε με μεγαλύτερη κάθαρση του αμυλοειδούς και μικρότερη γνωστική έκπτωση.
«Σε άτομα με πρώιμη νόσο του Alzheimer, η λεκανεμάμπη μείωσε τα επίπεδα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο και συσχετίστηκε με μικρότερη έκπτωση στις κλινικές μετρήσεις της γνώσης και της λειτουργίας από ό,τι το εικονικό φάρμακο στους 18 μήνες, αλλά συσχετίστηκε με ανεπιθύμητες ενέργειες», έγραψαν οι ερευνητές.
Η Εταιρεία Νόσου Alzheimer ανέφερε σε ανακοίνωσή της την Τρίτη ότι χαιρετίζει και ενθαρρύνεται περαιτέρω από τα πλήρη δεδομένα της φάσης 3.
«Αυτά τα αξιολογημένα, δημοσιευμένα αποτελέσματα δείχνουν ότι η λεκανεμάμπη θα δώσει στους ασθενείς περισσότερο χρόνο για να συμμετέχουν στην καθημερινή ζωή και να ζουν ανεξάρτητα. Αυτό θα μπορούσε να σημαίνει πολλούς μήνες περισσότερους για να αναγνωρίσουν τη σύζυγο, τα παιδιά και τα εγγόνια τους. Οι θεραπείες που προσφέρουν απτά οφέλη σε όσους ζουν με ήπια γνωστική εξασθένηση (MCI) λόγω της νόσου Αλτσχάιμερ και της πρώιμης άνοιας Αλτσχάιμερ είναι εξίσου πολύτιμες με τις θεραπείες που παρατείνουν τη ζωή όσων πάσχουν από άλλες ανίατες ασθένειες», αναφέρεται.
Η λεκανεμάμπη έχει ήδη προκαλέσει συζητήσεις: Τα αντισωματικά φάρμακα είναι τόσο δαπανηρά που ξεφεύγουν από τις δυνατότητες πολλών χωρών. Η ίδια η λεκανεμάμπη δεν είναι εύκολο να χορηγηθεί, σε αντίθεση με τα χάπια και τις κάψουλες: οι ασθενείς πρέπει να προσέρχονται στην κλινική για ενδοφλέβια έγχυση δύο φορές τον μήνα. Και οι παρενέργειες απαιτούν εκτεταμένη παρακολούθηση: οι ασθενείς στη δοκιμή έκαναν τακτικές εξετάσεις για εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγίες, μια υπηρεσία που πολλά νοσοκομεία δεν μπορούν να παρέχουν σε κλίμακα, σύμφωνα με την εφημερίδα Guardian.
Το πιο σημαντικό είναι ότι η λεκανεμάμπη μπορεί να μην λειτουργεί πολύ καλά. Από τα δεδομένα που έχουν κυκλοφορήσει μέχρι στιγμής, δεν είναι σαφές ποια είναι η διαφορά που θα μπορούσε να κάνει στο καταστροφικό φορτίο που προκαλεί η νόσος Αλτσχάιμερ. Ορισμένοι γιατροί προειδοποιούν ότι τα οφέλη του φαρμάκου φαίνονται τόσο μικρά, που οι ασθενείς μπορεί να μην τα αντιληφθούν καν. Άλλοι όμως αντιτείνουν ότι οποιαδήποτε επίδραση στη νόσο Αλτσχάιμερ αξίζει να γιορτάζεται: αποδεικνύει ότι η νόσος μπορεί να νικηθεί ή τουλάχιστον να επιβραδυνθεί. Είναι μια αρχή, ένα συγκεκριμένο θεμέλιο πάνω στο οποίο μπορεί κανείς να χτίσει.
«Η άνοια είναι μια παγκόσμια οικονομική καταστροφή, καθώς οι άνθρωποι νοσηλεύονται σε ιδρύματα, ενώ η ασθένειά τους εξελίσσεται με τεράστιο κόστος για την κοινωνία και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης», λέει η καθηγήτρια Τζοβάνα Μαλούτσι, πρώην διευθύντρια του Ερευνητικού Ινστιτούτου Άνοιας του Ηνωμένου Βασιλείου στο Πανεπιστήμιο του Cambridge και τώρα επικεφαλής ερευνήτρια της Altos Labs. «Αν μπορέσετε να επιβραδύνετε την πτώση, έστω και σε μικρό βαθμό, θα αρχίσετε πραγματικά να βλέπετε αντίκτυπο σε οικονομικό και ιατρικό επίπεδο»
Οι ερευνητές παρομοιάζουν την κατάσταση με την κρίση του HIV τη δεκαετία του 1980. Το πρώτο φάρμακο κατά του HIV δεν ήταν καθόλου ιδανικό, αλλά άνοιξε τον δρόμο για τις εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες που χρησιμοποιούνται σήμερα. «Όταν έχεις αυτή την πρώτη ανακάλυψη, είναι σαν την τρύπα στο φράγμα που οδηγεί σε μια μεγαλύτερη τρύπα», λέει ο καθηγητής Bart De Strooper, διευθυντής του Ερευνητικού Ινστιτούτου Άνοιας του Ηνωμένου Βασιλείου στο University College του Λονδίνου. «Υπάρχει πολύ μεγαλύτερη πίστη τώρα ότι μπορούμε να βρούμε κάτι. Ως γιατρός, αισθάνομαι ότι ίσως μπορέσουμε να προσφέρουμε κάτι αξιοπρεπές στους ασθενείς μέσα στα επόμενα χρόνια».
«Αυτό δεν αποτελεί θεραπεία σε καμία περίπτωση, αλλά αν επιβραδύνει τη γνωστική παρακμή, σημαίνει ότι για πρώτη φορά τροποποιούμε τη νόσο», λέει ο δρ Ρίτσαρντ Όκλεϊ, επικεφαλής της έρευνας στην Εταιρεία Αλτσχάιμερ. «Πρέπει να κατανοήσουμε το πραγματικό κλινικό όφελος, αλλά έχω μιλήσει με ανθρώπους και εκεί που ποτέ δεν υπήρχε ενθουσιασμός, πάντα υπήρχε δισταγμός, αυτό μοιάζει με την πραγματική συμφωνία. Πρέπει να δούμε τα δεδομένα, αλλά όλοι λένε τώρα ότι αυτή είναι η αρχή των θεραπειών που τροποποιούν τη νόσο».
Η νόσος Αλτσχάιμερ αντιπροσωπεύει περισσότερο από το 60% των 55 εκατομμυρίων περιπτώσεων άνοιας παγκοσμίως. Η πάθηση κοστίζει στο Ηνωμένο Βασίλειο 25 δισ. λίρες ετησίως, ποσό που πρόκειται να διπλασιαστεί σχεδόν σε 47 δισ. λίρες μέχρι το 2050. Τα πιο συνηθισμένα πρώιμα σημάδια είναι τα προβλήματα μνήμης, αλλά καθώς η νόσος εξελίσσεται, οι άνθρωποι μπορεί να βρεθούν να χάνονται σε οικεία μέρη, να δυσκολεύονται να πάρουν αποφάσεις, να δυσκολεύονται με απλές εργασίες, να βιώνουν εναλλαγές στη διάθεση και αλλαγές στην προσωπικότητα. Πρόκειται για μια ανίατη κατάσταση: συνήθως, οι άνθρωποι πεθαίνουν μέσα σε οκτώ χρόνια από τη διάγνωση της νόσου Αλτσχάιμερ.
Η ύπαρξή είναι σημαντική καθώς προστατεύει τα όργανα αλλά και επειδή λειτουργεί ως ενδοκρινές όργανο. Τι γίνεται όμως σε περιπτώσεις που τα επίπεδά του είναι ιδιαίτερα αυξημένα;
11°
