Νέες θεραπείες για ασθενείς με β-θαλασσαιμία

Οι προσδοκίες των ασθενών με β- θαλασσαιμία για ίαση και καλή υγεία είναι σήμερα περισσότερο πραγματοποιήσιμες από ποτέ, καθώς νέες θεραπείες προσφέρουν σημαντική βελτίωση της ποιότητας ζωής τους, ενώ αναπτύσσονται φάρμακα και θεραπευτικές προσεγγίσεις που υπόσχονται ακόμη πιο αποτελεσματική αντιμετώπιση της νόσου. Με αυτό το αισιόδοξο μήνυμα ολοκληρώθηκε η διαδικτυακή επιστημονική εκδήλωση με τίτλο «Ωρίμανση Ερυθρών - Από την επαναστατική Επιστήμη στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία» που διοργάνωσε η βιοφαρμακευτική εταιρεία  Bristol Myers Squibb το Σάββατο 28 Νοεμβρίου.

Διακεκριμένοι επιστήμονες από την Ελλάδα και το εξωτερικό παρουσίασαν τα επαναστατικά νέα θεραπευτικά επιτεύγματα στο πεδίο της β- θαλασσαιμίας και τις αναδυόμενες προσδοκίες της ιατρικής κοινότητας και των ασθενών, ενώ εκπρόσωποι συλλόγων ασθενών ανέδειξαν τις προκλήσεις που εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν οι περίπου 2.500 τακτικά μεταγγιζόμενοι πάσχοντες στη χώρα μας.

Η επιστημονική ενότητα της εκδήλωσης ξεκίνησε με την ομιλία του κορυφαίου ειδικού στη β-θαλασσαιμία, AliTaher, Professor of Medicine, Division of Hematology & Oncology of Internal Medicine Department, NKBC Institute, American University of Beirut Medical Center Lebanon, ο οποίος εστίασε στις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ιατροί στην κλινική πράξη. Συγκεκριμένα, ο κ. Taher δήλωσε: «Αναδύεται μια νέα εποχή καινοτόμων θεραπειών για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με β-θαλασσαιμία. Πρόσφατα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκριναν τέτοιες νέες θεραπείες που φαίνεται να είναι αρκετά ελπιδοφόρες, με σημαντική βελτίωση στα επίπεδα αιμοσφαιρίνης, μείωση των απαιτήσεων μετάγγισης και ευνοϊκή πρώιμη επίδραση στην ισορροπία σιδήρου».

Ιδιαίτερα ενδιαφέροντα στοιχεία παρουσίασε στη συνέχεια η Ευθυμία Βλαχάκη, Επίκουρη Καθηγήτρια Αιματολογίας-Αιμοσφαιρινοπαθειών, ΑΠΘ, Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας Ενηλίκων, Β’ Παθολογική κλινική, Ιπποκράτειο Νοσοκομείο, στην ομιλία της σχετικά με την αξιοποίηση δεδομένων καθημερινής κλινικής πρακτικής (Real Word Data) από την Ελλάδα αναφορικά με την υπερφόρτωση σιδήρου (δηλαδή τη συσσώρευση υπερβολικής ποσότητας σιδήρου στο αίμα λόγω των συχνών μεταγγίσεων). «Η καλύτερη κατανόηση της παθοφυσιολογίας της Θαλασσαιμίας τα τελευταία 20 χρόνια, συνέβαλε στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών που θα αλλάξουν το θεραπευτικό ορίζοντα της νόσου στο άμεσο μέλλον, προς όφελος των ασθενών», δήλωσε η κ. Βλαχάκη.

Στα νέα επιτεύγματα στο πεδίο της θεραπευτικής αντιμετώπισης της β-θαλασσαιμίας αναφέρθηκε ο Αντώνης Καττάμης, Καθηγητής Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, Τμήμα Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας, Α' Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Αγ. Σοφία». Ο ίδιος δήλωσε πως «οι νεότερες γενιές θαλασσαιμικών ασθενών, που αντιμετωπίζονται συστηματικά με  μεταγγίσεις και με αποδοτικότερες θεραπείες για την απομάκρυνση της περίσσειας του σιδήρου έχουν επιτύχει ακόμη καλύτερη επιβίωση και μείωση των επιπλοκών. Παρόλα αυτά, η ζωή των ασθενών με θαλασσαιμία δεν παύει να είναι εξαρτώμενη από τις μεταγγίσεις και να επηρεάζεται σημαντικά λόγω των συνεχών επισκέψεων στα νοσοκομεία (τουλάχιστον 2-3 φορές το μήνα) και της ανάγκης για καθημερινή χρήση φαρμάκων. Το φορτίο της νόσου παραμένει ιδιαίτερα υψηλό κυρίως για τους ίδιους τους ασθενείς, αλλά και για τα συστήματα υγείας και την κοινωνία συνολικά. Πρόσφατες, εγκεκριμένες από τον ΕΜΑ θεραπείες που στοχεύουν στην μείωση των αναγκών σε αίμα, δίνουν ένα μήνυμα αισιοδοξίας για ένα καλύτερο μέλλον. Ένα μήνυμα, που ιδιαίτερα στην εποχή της πανδημίας και τις σημαντικές ελλείψεις αίματος που έχει επιφέρει, είναι ακόμα πιο σημαντικό».

Η επιστημονική ενότητα της εκδήλωσης ολοκληρώθηκε με την ομιλία της Maria Domenica Capellini, Professor of Internal Medicine, University of Milan, Milan Fondazione IRCCS Cà Granda Policlinico Hospital, Milano, Italy. Η κ. Capellini παρουσίασε έναν πρώτο στην κατηγορία του (first-in-class) παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών που πρόσφατα εγκρίθηκε από την ΕΕ ως η πρώτη φαρμακευτική θεραπεία ενήλικων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία ή μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα. Όπως εξήγησε η κ. Capellini, «ο παράγοντας αυτός προάγει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων, μειώνοντας σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών, έχοντας ακόμη και τη δυνατότητα να εξαλείψει την ανάγκη για τακτικές μεταγγίσεις». Ακολούθησε ανοικτή συζήτηση και ανταλλαγή απόψεων σε θέματα κλινικής πρακτικής μεταξύ των ομιλητών.

Το δεύτερο μέρος της εκδήλωσης ξεκίνησε με την ομιλία του Κυριάκου Σουλιώτη, Καθηγητή Πολιτικής Υγείας στο Τμήμα Κοινωνικής και Εκπαιδευτικής Πολιτικής του Πανεπιστημίου Πελοποννήσου, ο οποίος αναφέρθηκε στη διαχείριση της αναιμίας που σχετίζεται με τη β- θαλασσαιμία, υπό το πρίσμα των Οικονομικών της Υγείας.

Τη διάσταση των ασθενών έδωσε στη συνέχεια η Βάνα Μυρίλλα,Γενική Γραμματέας του Πανελληνίου Συλλόγου Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία και Δρεπανοκυτταρική Νόσο – ΠΑΣΠΑΜΑ, παρουσιάζοντας το φορτίο της νόσου και τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι ασθενείς που υποβάλλονται σε τακτικές μεταγγίσεις αίματος στη χώρα μας. «Οι επιπτώσεις της θεραπείας αποσιδήρωσης, η υπομετάγγιση λόγω ανεπάρκειας μονάδων αίματος, αλλά και το άγχος για μελλοντικές πιθανές επιπλοκές της νόσου, αποτελούν μερικά μόνο από τα προβλήματα που περιπλέκουν την καθημερινότητα των ασθενών. Σε αυτά προστίθενται η γραφειοκρατία που εμποδίζει την πρόσβαση στις νέες θεραπείες, η υποστελέχωση των μονάδων υγείας με καταρτισμένο προσωπικό και η ελλιπής χρηματοδότηση των κλινικών ερευνών για νέες θεραπείες: όλα καίρια ζητήματα που πρέπει να επιλυθούν μέσω της συνεργασίας ασθενών, ιατρικής κοινότητας, Πολιτείας και εταίρων της Υγείας», δήλωσε η κ. Μυρίλλα.

H εκδήλωση ολοκληρώθηκε με την παρουσίαση των προσδοκιών των ασθενών από τις νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις. Όπως επεσήμανε ο Βασίλης Δήμος, Πρόεδρος του Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας, δεν έχουν όλοι οι ασθενείς τις ίδιες προσδοκίες. Μερικοί επιθυμούν την ίαση, η οποία  μπορεί σύντομα να γίνει εφικτή μέσω των νέων θεραπευτικών επιλογών και κυρίως της γονιδιακής θεραπείας. Άλλοι προσδοκούν σε απαλλαγή από τις παρενέργειες των θεραπειών, ενώ άλλοι καλύτερη ποιότητα ζωής. Όλα τα παραπάνω είναι εφικτό να γίνουν πραγματικότητα, καθώς αναπτύσσονται νέες θεραπείες που αυξάνουν τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και καθιστούν πιο αποτελεσματική την αποσιδήρωση. Ωστόσο, οι καινοτόμες αυτές θεραπείες πρέπει να γίνουν προσβάσιμες σε όλους τους ασθενείς και προς αυτή την κατεύθυνση πρέπει να κινητοποιηθούν οι σύλλογοι των ατόμων με θαλασσαιμία. «Επιθυμούμε να δούμε τους μικρούς ασθενείς με θαλασσαιμία να μεγαλώνουν χωρίς να χρειαστεί να αντιμετωπίσουν τα εμπόδια που συνάντησαν - και συναντούν ακόμη - οι προηγούμενες γενιές», ανέφερε ο κ. Δήμος.

Κλείνοντας την επιστημονική εκδήλωση, ο Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος της BMS Ελλάδος, Μιλτιάδης Ζήσης, ανέφερε μεταξύ άλλων: «Στην BMS είμαστε υπερήφανοι που αναπτύσσουμε μια καινοτόμο λύση για τους ασθενείς με θαλασσαιμία. Προσδοκούμε ότι οι νέες θεραπείες θα βελτιώσουν την υγεία των ασθενών και θα μειώσουν τις μεταγγίσεις και τις επιπτώσεις της αποσιδήρωσης, ώστε να έχουν οι ίδιοι περισσότερο ελεύθερο χρόνο για να χαίρονται τη ζωή».