- CITY GUIDE
- PODCAST
-
29°
Σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης
Αναμένεται η τελική έγκριση φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων
Θετική γνωμοδότηση σε φάρμακο που προορίζεται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης έδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (ΕΦΑΧ – CHMP), του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για το ιατρικό προϊόν Kaftrio, το οποίο προορίζεται για θεραπεία της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 12 χρονών και άνω, οι οποίοι είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del ή ετερόζυγοι για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF) (αντιστοιχώντας είτε σε μηδενική παραγωγή πρωτεΐνης CFTR, είτε σε μία πρωτεΐνη CFTR που δεν ανταποκρίνεται στις δραστικές ουσίες ivacaftor και tezacaftor/ivacaftor in vitro).
Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα ενδιάμεσο στάδιο για την τελική έγκριση του φαρμάκου από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Η γνωμοδότηση θα σταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική λήψη της απόφασης περί της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Όταν δοθεί αυτή η έγκριση, θα ληφθούν οι αποφάσεις για την τιμολόγηση και την αποζημίωση από κάθε κράτος – μέλος της Ευρωπαϊκής Ένωσης, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο/χρήση του φαρμάκου στο πλαίσιο λειτουργίας του εθνικού συστήματος υγείας της κάθε χώρας.
Επισημαίνεται ότι, εφόσον εγκριθεί, θα είναι το πρώτο φάρμακο-ρυθμιστής της πρωτεΐνης CFTR, που απευθύνεται σε ετερόζυγους για την F508del στο γονίδιο CFTR με μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργικότητας (MF), ενώ θα προσφέρει ακόμα καλύτερα αποτελέσματα και στους ομόζυγους της μετάλλαξης F508del, αναφέρει η Carmen Bozic, επικεφαλής της Ιατρικής Υπηρεσίας και Αντιπρόεδρος της Vertex.
Η έγκριση του Kaftrio αρχικά εισήχθη με τη διαδικασία της γρήγορης αξιολόγησης, όμως κατά τη διάρκεια της, η εταιρεία Vertex αιτήθηκε τρίμηνη αναστολή, η οποία τελικά έγινε δίμηνη και έτσι δεν πληρούνταν οι προϋποθέσεις της γρήγορης αξιολόγησης.
Το Kaftrio θα είναι διαθέσιμο σε δισκία επικαλυμμένα με υμένιο και θα περιέχει 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor και 75 mg ivacaftor. Οι ουσίες Elexacaftor και tezacaftor είναι διορθωτές της πρωτεΐνης CFTR, που διευκολύνουν την κυτταρική διεργασία και μεταφορά της πρωτεΐνης F508del‑CFTR, οδηγώντας σε αύξηση της ποσότητάς της, ενώ η ουσία ivacaftor βελτιώνει τη λειτουργία του καναλιού για τη μεταφορά της πρωτεΐνης στην επιφάνεια του κυττάρου.
Το Kaftrio προσφέρει σημαντική βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, όπως μετράται με το δείκτη ppFEV1 (ποσοστιαίο προβλεπόμενο FEV1). Συγκεκριμένα 14,3% για τους ετερόζυγους και 10% για τους ομόζυγους. Επίσης, οδηγεί σε μείωση του χλωρίου στον ιδρώτα (41,8 mmol/L για τους ετερόζυγους και 45,1 mmol/L για τους ομόζυγους) και μία καλύτερη ποιότητα ζωής, όπως αποτιμάται από τον δείκτη CFQ-R.
Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Kaftrio ελέγχθηκαν σε δύο κλινικές δοκιμές, στις οποίες συμμετείχαν 500 ασθενείς.
Οι πιο συχνές παρενέργειες είναι ο πονοκέφαλος (17,3%), η διάρροια (12,9%) και η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (11,9%). Το προϊόν συνιστάται να συνταγογραφείται από ιατρούς με εξειδίκευση στην πάθηση της κυστικής ίνωσης.
Λεπτομερείς πληροφορίες για τη χρήση του φαρμάκου θα αναφερθούν στη σύνοψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (SmPC), η οποία θα δημοσιευθεί στην Ευρωπαϊκή Δημόσια Έκθεση Αξιολόγησης σε όλες τις γλώσσες της Ευρωπαϊκής Ένωσης μετά από την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό κατά τη φάση ανάπτυξής του. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκου θα καθορίσει αν θα διατηρηθεί ο χαρακτηρισμός του φαρμάκου ως ορφανού, οπότε αυτό θα προστατεύεται με πατέντα για δέκα έτη. Επισημαίνεται, ότι η σύνοψη της θετικής γνώμης δημοσιεύεται χωρίς να υπάρχει δέσμευση για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, η οποία συνήθως ανακοινώνεται 67 μέρες από τη γνωμοδότηση.
«Ιδιαίτερα χαρμόσυνα τα νέα της θετικής γνωμοδότησης που έλαβε το φάρμακο αυτό, το οποίο ήδη από τον Οκτώβριο χορηγείται σε Αμερικανούς ασθενείς με εξαιρετικά θεραπευτικά αποτελέσματα, επισημαίνει η πρόεδρος του Συλλόγου (https://www.cfathess.gr/) για την Κυστική Ίνωση κ. Αγγελική Πρεφτίτση και προσθέτει: «πιστεύουμε ότι για το λόγο αυτό, σύντομα θα λάβει και την πολυπόθητη άδεια κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, προκειμένου αυτό να χορηγηθεί και σε όλους τους ασθενείς της Ευρώπης που έχουν ένδειξη για το φάρμακο αυτό».
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Το πώς κοιμάσαι μπορεί να βλάψει το σώμα και ίσως ένα απλό «γύρισμα» του κορμιού να βελτιώσει την κατάσταση
Μπορεί να θεωρούνται αξεσουάρ μόδας, αλλά στην πραγματικότητα αποτελούν μια ιατρική συσκευή
Θετικά στην εξωσωματική γονιμοποίηση φαίνεται να επιδρά η ισορροπημένη διατροφή
Οι ευάλωτες ομάδες και τα περιστατικά θανάτων τουριστών
Μιλήσαμε με τον διακεκριμένο καρδιολόγο, αλλά και μουσικό και συγγραφέα, με αφορμή το νέο του βιβλίο «Συνομιλίες με πρόσωπα της Υγείας» εκδ. Athens Voice Books
Αυτές που επιδεινώνονται και εκείνες που καλυτερεύουν
Summer camp δίπλα στη θάλασσα σε συνεργασία με το Aqua Life Centre
Περπάτημα, ήπιο τζόκινγκ, ποδηλασία, γιόγκα
Όταν οι αθλητές γίνονται πρότυπα ενάντια στο στίγμα
Η νόσος εκδηλώνεται αρχικά με συμπτώματα σαν εκείνα της γρίπης
Οι ψυχολογικές επιπτώσεις από τη ζέστη μπορεί να διαφέρουν μεταξύ των φύλων
Ανοιχτά θα μείνουν τα κέντρα ημέρας και τα υπνωτήρια
Τα συχνά δροσερά ντους και η ενυδάτωση του δέρματος βοηθούν στην υποχώρηση του πόνου
Μπορεί να προκληθούν από παράγοντες όπως η αυξημένη υγρασία, η ζέστη και τα τρόφιμα
Τα μισά ανεμβολιάστα παιδιά ζουν σε 31 χώρες που πλήττονται από συγκρούσεις
Ο ασθενής στο επίκεντρο του ευρωπαϊκού σχεδίου δράσης
Τα εξελικτικά βήματα του ιού την τελευταία διετία και ο βαθμός ετοιμότητας
Προσκεκλημένος ο φαρμακοποιός-συγγραφέας Μανόλης Μαυρολέων
Μια συζήτηση με τον Δρ. Νικόλα Βόπη, ψυχολόγο / mind trainer και διδάκτωρ μοντέρνας ψυχολογίας στο Yale University
Ιδανική εποχή το καλοκαίρι για κολύμπι, περπάτημα και ποδήλατο
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.