- CITY GUIDE
- PODCAST
-
27°
Νωτιαία Μυική Ατροφία: Νέα δεδομένα για το φάρμακο nusinersen
Όσον αφορά την αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια
![Νωτιαία Μυική Ατροφία: Νέα δεδομένα για το φάρμακο nusinersen Νωτιαία Μυική Ατροφία: Νέα δεδομένα για το φάρμακο nusinersen](/images/1074x600/3/jpg/sites/default/files/article/2020/06/10/genesis-notiaia-myiki-atrofia-nusinersen.jpg)
Νέα ενθαρρυντικά δεδομένα για το nusinersen, το φάρμακο κατά της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας
Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε επιπρόσθετα δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen, τα οποία καταδεικνύουν περαιτέρω τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA).
- Η θεραπεία με nusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων.
- Το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του nusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA.
- Νέα δεδομένα προστίθενται στα σημαντικά διαθέσιμα στοιχεία για το nusinersen, υπογραμμίζοντας το κλινικά σημαντικό και διατηρούμενο όφελος της θεραπείας σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που έλαβαν θεραπεία για έως και εξίμισι έτη.
«Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το nusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μας επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου», δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. «Τα νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η συνεχής θεραπεία με nusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μία εξελισσόμενη νόσο όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει».
Σχετικά με το nusinersen
Tο nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αντιμετώπιση της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε βρέφη, παιδιά και ενήλικες και είναι διαθέσιμο σε περισσότερες από 50 χώρες. Είναι η μοναδική θεραπεία για την SMA που συνδυάζει μεγάλη εμπειρία στην καθημερινή κλινική πρακτική και το υψηλότερο επίπεδο κλινικής τεκμηρίωσης σε ένα ευρύ φάσμα πληθυσμού ασθενών.
Η SMA είναι μία σπάνια, γενετική, νευρομυϊκή νόσος που χαρακτηρίζεται από απώλεια κινητικών νευρώνων στον νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, η οποία μπορεί να έχει ως αποτέλεσμα σοβαρή, επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Περίπου 1 στα 10.000 νεογνά θα διαγνωστούν με SMA, ενώ η νόσος εμφανίζεται σε άτομα όλων των ηλικιών. Είναι μία από τις κύριες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας.
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
![](/images/w400/3/jpg/files/2024-02-02/final-voice-choice4.jpg)
ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Συμπερίληψη και ισοτιμία στον χώρο εργασίας
Οι μισοί άνδρες μεταξύ 40 και 70 ετών έχουν βιώσει ανάλογα περιστατικά
Προώθηση υγιεινών προτύπων ζωής από το υπουργείο Υγείας σε συνεργασία με τη UNICEF
Το πώς κοιμάσαι μπορεί να βλάψει το σώμα και ίσως ένα απλό «γύρισμα» του κορμιού να βελτιώσει την κατάσταση
Μπορεί να θεωρούνται αξεσουάρ μόδας, αλλά στην πραγματικότητα αποτελούν μια ιατρική συσκευή
Θετικά στην εξωσωματική γονιμοποίηση φαίνεται να επιδρά η ισορροπημένη διατροφή
Οι ευάλωτες ομάδες και τα περιστατικά θανάτων τουριστών
Μιλήσαμε με τον διακεκριμένο καρδιολόγο, αλλά και μουσικό και συγγραφέα, με αφορμή το νέο του βιβλίο «Συνομιλίες με πρόσωπα της Υγείας» εκδ. Athens Voice Books
Αυτές που επιδεινώνονται και εκείνες που καλυτερεύουν
Summer camp δίπλα στη θάλασσα σε συνεργασία με το Aqua Life Centre
Περπάτημα, ήπιο τζόκινγκ, ποδηλασία, γιόγκα
Όταν οι αθλητές γίνονται πρότυπα ενάντια στο στίγμα
Η νόσος εκδηλώνεται αρχικά με συμπτώματα σαν εκείνα της γρίπης
Οι ψυχολογικές επιπτώσεις από τη ζέστη μπορεί να διαφέρουν μεταξύ των φύλων
Ανοιχτά θα μείνουν τα κέντρα ημέρας και τα υπνωτήρια
Τα συχνά δροσερά ντους και η ενυδάτωση του δέρματος βοηθούν στην υποχώρηση του πόνου
Μπορεί να προκληθούν από παράγοντες όπως η αυξημένη υγρασία, η ζέστη και τα τρόφιμα
Τα μισά ανεμβολιάστα παιδιά ζουν σε 31 χώρες που πλήττονται από συγκρούσεις
Ο ασθενής στο επίκεντρο του ευρωπαϊκού σχεδίου δράσης
Τα εξελικτικά βήματα του ιού την τελευταία διετία και ο βαθμός ετοιμότητας
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.