Νεότερα θεραπευτικά δεδομένα για ενήλικες ασθενείς με β-θαλασσαιμία

Θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για τη θεραπεία ενηλίκων με αναιμία στη β-θαλασσαιμία και στα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα έλαβε το luspatercept-aamt, ανακοίνωσαν η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. 

Η θετική γνωμοδότηση της επιτροπής αφορά στην έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία:
● ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη 
● ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία

Τα αποτελέσματα της μελέτης κατέδειξαν ότι η θεραπεία με luspatercept-aamt προσφέρει σημαντική μείωση του φορτίου μεταγγίσεων για ασθενείς με αναιμία σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Επίσης, τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση και προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, κατέδειξαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα.

Το luspatercept-aamt, μια υποσχόμενη θεραπευτική επιλογή

Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. «Οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που εμφανίζουν αναιμία διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ έχει καταδειχθεί ότι ορισμένοι δεν ανταποκρίνονται στις διαθέσιμες θεραπείες με ερυθροποιητίνη», δήλωσε ο Uwe Platzbecker, M.D., Επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig και κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST. 

«Η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) για το luspatercept-aamt αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία στην ΕΕ, οι οποίοι διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της αναιμίας, μιας σοβαρής συνέπειας της νόσου», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., Καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου - Fondazione IRCCS Ca Granda, και κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE. «Αυτή η απόφαση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) αποτελεί σημαντικό βήμα ώστε αυτή η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία να αποτελέσει μία επιλογή για τους ασθενείς με αναιμία λόγω β-θαλασσαιμίας ή μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. 

luspatercept-aamt

Το luspatercept-aamt, ένας πρώτος στην κατηγορία του (first-in-class) παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent - EMA), προάγει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα. Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept-aamt στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας. Επί του παρόντος, το luspatercept-aamt είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της:
● αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), και
● αναιμίας που δεν ανταποκρίνεται σε έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA) και απαιτεί δύο ή περισσότερες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων σε διάστημα 8 εβδομάδων σε ενήλικους ασθενείς με πολύ χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες ή ασθενείς με μυελοδυσπλαστικό/μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και θρομβοκυττάρωση.
Το luspatercept-aamt δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη από άμεση διόρθωση της αναιμίας.

Μυελοδυσπλαστικά Σύνδρομα

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά συνδεόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. 

β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας –μία πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους ασθενείς– καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) οι οποίες είναι δυνατό να συμβάλλουν στην υπερφόρτωση σιδήρου. Με τη σειρά της, η υπερφόρτωση σιδήρου μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων.