Ενθαρρυντικά αποτελέσματα μελέτης για τους ενήλικες με β-θαλασσαιμία

Η Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY) και η Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE, την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

Στην Ελλάδα, τα εξής 5 ερευνητικά κέντρα  συμμετείχαν στη μελέτη BELIEVE:

•      Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, Γ.Ν.Α «Λαϊκό», Αθήνα

•      Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Α’ Παιδιατρική Κλινική, ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα

•      Μονάδα Θαλασσαιμίας, Β΄ Παθολογική Κλινική, Γ.Ν.Θ “Ιπποκράτειο”, Θεσσαλονίκη

•      Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας, Τμήμα Γενικής Παθολογίας, Π.Γ.Ν. Πατρών, Ρίο

•      Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Γ.Ν.Α «Γ. Γεννηματάς», Αθήνα

«Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine καταδεικνύουν το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt, της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ» δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol-Myers Squibb. «Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί διά βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές. Η ικανότητα του luspatercept-aamt να μειώνει τη συχνότητα και το φορτίo των τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι κλινικά σημαντική για τους παραπάνω ασθενείς». 

Στην κλινική μελέτη BELIEVE,  ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης. Η μελέτη πέτυχε επίσης όλα τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%), αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%), ζάλη (11,2% έναντι 4,6%), υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%). Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%). Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν αναιμία (3,1% έναντι 0%), αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

«Είμαστε ιδιαίτερα περήφανοι που το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine επέλεξε να δημοσιεύσει δεδομένα από δύο πιλοτικές μελέτες του luspatercept-aamt, ξεκινώντας τον περασμένο Ιανουάριο με τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της μελέτης MEDALIST σε έναν πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα», δήλωσε ο Habib Dable, Πρόεδρος και Chief Executive Officer της Acceleron. «Με τη σημερινή δημοσίευση δεδομένων από τη μελέτη BELIEVE σε ένα σύνολο ασθενών με β-θαλασσαιμία, είμαστε πεπεισμένοι ότι οι θεράποντες ιατροί και οι ασθενείς θα είναι καλύτερα ενημερωμένοι για μια νέα πιθανή θεραπεία κατά της σοβαρής αναιμίας που σχετίζεται με δύο παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE υποστήριξαν την έγκριση του luspatercept-aamt από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, η οποία δόθηκε τον Νοέμβριο του 2019 για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα αποτελέσματα αυτά είχαν προηγουμένως παρουσιαστεί στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology – ASH) τον Δεκέμβριο του 2018.). Πιο μακροπρόθεσμες αναλύσεις  από τη μελέτη BELIEVE παρουσιάστηκαν στο 61ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) τον Δεκέμβριο του 2019.

Το luspatercept-aamt δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη άμεσης διόρθωσης της αναιμίας.