Health & Fitness

Θεραπεία CAR-T

Επαναπρογραμματίζοντας το ανοσοποιητικό στους αιματολογικούς καρκίνους

sofia-neta.jpg
Σοφία Νέτα
ΤΕΥΧΟΣ 697
2’ ΔΙΑΒΑΣΜΑ
sorethroat-567f47103df78ccc158d7275.jpg

Ελπίδες για αντιμετώπιση ασθενών με προχωρημένους αιματολογικούς καρκίνους δίνουν τα ευρήματα δύο σημαντικών κλινικών μελετών. Πρόκειται για τις μελέτες ELIANA και JULIET, οι οποίες βασίστηκαν στη χορήγηση μίας καινοτόμου CAR-T θεραπείας, η οποία αξιοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς. 

Πρόκειται για μία εξατομικευμένη θεραπεία, κατά την οποία τα Τ-λεμφοκύτταρα του πάσχοντος εξάγονται και «επαναπρογραμματίζονται» έξω από το σώμα, ώστε να μπορούν να αντιμετωπίζουν συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα.

Τα επαναπρογραμματισμένα κύτταρα εγχύνονται στον ασθενή, με τη μορφή της θεραπείας «tisagenlecleucel», η οποία αποτελείται από μία σειρά βιώσιμων CAR-θετικά Τ κυττάρων. Η θεραπεία αποτελεί ένα «ζωντανό» φαρμακευτικό προϊόν, το οποίο παρασκευάζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή.

Η θεραπεία χορηγήθηκε σε παιδιά και νεαρούς ενηλίκους με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική αναιμία (ALL) και ενηλίκους ασθενείς με υποτροπιάζον – ανθεκτικό και διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL).

Σε αυτές τις αναλύσεις, το Tisagenlecleucel συνέχισε να εμφανίζει ισχυρή αποτελεσματικότητα με σταθερή ανταπόκριση και διατήρησε σταθερό και καλά χαρακτηρισμένο προφίλ ασφάλειας. Η παρουσίαση των αποτελεσμάτων στο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) δείχνουν την αφοσίωση της Novartis στην κατανόηση της μακροπρόθεσμης πιθανότητας του Tisagenlecleucel να μεταμορφώσει τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας και του διάχυτου από μεγάλα Β-κύτταρα λεμφώματος. 

«Αυτή η διετής ανάλυση είναι ένα ορόσημο στον τομέα μας που προκαλεί ενθουσιασμό, καθώς πρόκειται για τη μεγαλύτερης χρονικής διάρκειας παρακολούθηση δεδομένων για πολυκεντρική μελέτη CAR-T κυττάρων για τους ασθενείς που δεν εμφάνισαν ανταπόκριση σε άλλες θεραπευτικές επιλογές. Καθώς βλέπουμε ότι η πλειονότητα των ασθενών που εμφάνισαν ανταπόκριση στη μελέτη ELIANA εξακολουθούν να είναι σε ύφεση για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα μετά από μια εφάπαξ έγχυση, το Tisagenlecleucel καθιερώνεται περαιτέρω ως επιλογή που πραγματικά μεταμορφώνει τη θεραπεία, δήλωσε ο Stephan A. Grupp, MD, PhD, Διευθυντής του Προγράμματος Ανοσοθεραπείας για τον Καρκίνο και Επικεφαλής του Τμήματος Κυτταρικής Θεραπείας και Μεταμοσχεύσεων στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφεια και Καθηγητής Παιδιατρικής στην Ιατρική Σχολή Perelman του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια.

Καρκίνος των λεμφοκυττάρων
Η οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία είναι μία αιματολογική κακοήθεια που χαρακτηρίζεται από ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των ανώριμων λεμφοκυττάρων στον μυελό των οστών, στο αίμα και στους ιστούς. Είναι ο συνηθέστερος καρκίνος της παιδικής ηλικίας και ο κίνδυνος εμφάνισης της νόσου είναι υψηλότερος σε παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών. Οι ασθενείς που δεν απαντούν ή υποτροπιάζουν μετά την αρχική χημειοθεραπεία έχουν φτωχή πρόγνωση. Η ALL επηρεάζει περισσότερα από 2.000 παιδιά και 1.000 ενήλικες στις ΗΠΑ κάθε χρόνο, ενώ στην Ευρώπη η ALL αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας σε παιδιά. Το DLBCL είναι ο συχνότερος ιστολογικός καρκίνος και ο κύριος εκπρόσωπος των επιθετικών λεμφωμάτων και αντιστοιχεί σε ποσοστό έως και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Για τους ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπή ή δεν ανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία υπάρχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά. 

CAR-T κυτταρική θεραπεία
Το Tisagenlecleucel έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ, την ΕΕ, τον Καναδά και την Ελβετία για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και σε ενήλικους ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα και πρόκειται για τη μοναδική CAR-T κυτταρική θεραπεία που έχει εγκριθεί για δύο διαφορετικές ενδείξεις και παρέχει τη δυνατότητα για διαρκείς ανταποκρίσεις σε ασθενείς που παρουσιάζουν υποτροπή ή που δεν ανταποκρίνονται στις αρχικές θεραπείες και για τους οποίους η πρόγνωση είναι πτωχή. Οι ασθενείς δεν χρειάζεται να βρίσκονται σε πλήρη ύφεση για να λάβουν το Tisagenlecleucel και δεν απαιτείται δωρητής.

Σχολιάζοντας τα ευρήματα των μελετών, ο Stephen Schuster, καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια και διευθυντής του Προγράμματος για το Λέμφωμα στο Κέντρο Abramson για τον Καρκίνο, ανέφερε τα εξής: «Πριν από την CAR-T κυτταρική θεραπεία, η επίτευξη και η διατήρηση της παρατεταμένης πλήρους ανταπόκρισης σε ενήλικους ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) ήταν εξαιρετικά σπάνια. Tώρα βλέπουμε ότι το Tisagenlecleucel έχει ως αποτέλεσμα τις σταθερές πλήρεις ανταποκρίσεις για τουλάχιστον ενάμιση χρόνο μετά την έγχυση. Για τους ιατρούς που αντιμετωπίζουν θεραπευτικά αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, η διάρκεια της ανταπόκρισης και το σταθερό προφίλ ασφάλειας είναι σημαντικά δεδομένα.Tα ευρήματα από αυτή την επικαιροποιημένη ανάλυση συνεχίζουν να εμπνέουν εμπιστοσύνη για τις συνεχιζόμενες δυνατότητες του Tisagenlecleucel όσον αφορά τη θεραπευτική αντιμετώπιση αυτών των ασθενών».

ΕΓΓΡΑΦΕΙΤΕ ΣΤΟ NEWSLETTER ΜΑΣ

Tα καλύτερα άρθρα της ημέρας έρχονται στο mail σου

ΠΡΟΣΦΑΤΑ

ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ

ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ

Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.