- CITY GUIDE
- PODCAST
-
31°
Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία για την κυστική ίνωση
Αν, τελικά, εγκριθεί, θα αφορά ασθενείς άνω των 12 ετών
![sofia-neta.jpg sofia-neta.jpg](/images/120x120/3/jpg/sites/default/files/sofia-neta.jpg)
![Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία για την κυστική ίνωση Θετική γνωμοδότηση για νέα, συνδυαστική θεραπεία για την κυστική ίνωση](/images/1074x600/3/jpg/sites/default/files/article/2018/08/01/michelangelo-71282_1280.jpg)
Η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για μια νέα, συνδυαστική θεραπεία για την κυστική ίνωση. Η νέα θεραπεία προκύπτει από το σταθερό συνδυασμό των δραστικών ουσιών tezacaftor και ivacaftor. Σύμφωνα με τη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor θα χορηγείται μαζί με μεμονωμένο το φάρμακο ivacaftor σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, οι οποίοι φέρουν συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν κυστική ίνωση.
Η γνωμοδότηση αυτή θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία διαθέτει την τελική εξουσία για τη χορήγηση αδειών κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αν και η γνωμοδότηση δεν είναι δεσμευτική, η Επιτροπή συνήθως υιοθετεί τις συστάσεις της. Η τελική απόφαση αναμένεται να εκδοθεί εντός 2-3 μηνών. Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το τρίτο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου.
Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στη χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 700 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με τη νόσο.
Προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα). Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά (μεταλλαγμένα) γονίδια CFTR για να εκδηλώσουν τη νόσο.
Η ιατρική έρευνα έχει έως σήμερα αποκαλύψει σχεδόν 2.000 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Οι μεταλλάξεις αυτές έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου. Το επακόλουθο είναι να παράγει ο οργανισμός παχύρρευστες και αφυδατωμένες εκκρίσεις στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο) που συσσωρεύονται σε αυτά. Με το πέρασμα του χρόνου, τα όργανα υφίστανται βλάβες και οδηγούνται στην ανεπάρκεια.
Η πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CTFR λέγεται F508del. Ο σταθερός συνδυασμός προορίζεται για ασθενείς οι οποίοι είτε φέρουν δύο κόπιες αυτής της μετάλλαξης (ομόζυγοι) είτε είναι ετερόζυγοι, δηλαδή φέρουν μία κόπια της F508del και μία από τις ακόλουθες 14 μεταλλάξεις P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.
Αν εγκριθεί, ο νέος σταθερός συνδυασμός θα είναι ο πρώτος που θα προορίζεται για τους συγκεκριμένους ετερόζυγους ασθενείς. Θα είναι επίσης μία νέα θεραπευτική επιλογή για σημαντικό αριθμό ομόζυγων F508del που πιθανόν δεν μπορούν να λάβουν το συνδυασμό lumacaftor/ivacaftor. Υπολογίζεται ότι περίπου το 35% των ασθενών με κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del (στη χώρα μας οι ομόζυγοι ασθενείς υπολογίζονται σε περίπου 200).
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο βασικών (φάσης ΙΙΙ) μελετών, των EVOLVE και EXPAND, οι οποίες δημοσιεύθηκαν πέρυσι το Νοέμβριο στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine. Στις μελέτες αυτές είχαν συμμετάσχει περίπου 750 ασθενείς. Όπως διαπίστωσαν οι ερευνητές, η λήψη του σταθερού συνδυασμού tezacaftor/ivacaftor μαζί με το μεμονωμένο ivacaftor παρέχει οφέλη σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών. Στα οφέλη αυτά συμπεριλαμβάνονται οι σημαντικές βελτιώσεις της πνευμονικής λειτουργίας. Η αγωγή έχει επίσης καλά ανεκτό προφίλ ασφαλείας. Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδήλωσαν οι ασθενείς που την έλαβαν ήταν πονοκέφαλος και ρινοφαρυγγίτιδα.
Ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor έχει διπλή δράση. Η δραστική ουσία tezacaftor αυξάνει την ποσότητα της ώριμης CFTR στην επιφάνεια των κυττάρων, ενώ η ουσία ivacaftor ενισχύει τη λειτουργία της CFTR όταν αυτή φθάσει στην επιφάνεια των κυττάρων. Η διπλή αυτή δράση έχει ως αποτέλεσμα να γίνεται πιο ρευστή η βλέννα και να διευκολύνεται η αποβολή της από τους αεραγωγούς. Ο νέος σταθερός συνδυασμός εγκρίθηκε νωρίτερα εφέτος στις ΗΠΑ και τον Καναδά, όπου θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Symdeko.
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
ΔΙΑΒΑΖΟΝΤΑΙ ΠΑΝΤΑ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Έως και τα δύο τρίτα των περιστατικών δεν παρουσιάζουν συμπτώματα
Το πείραμα δύο δημοσιογράφων της New York Daily News
Αν και υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι ιών ηπατίτιδας (Α έως Ε), η ηπατίτιδα Β και C είναι οι πιο σοβαρές
Μελέτη αποκαλύπτει νέα δεδομένα για την προσωπαγνωσία
Προσκεκλημένος ο φαρμακοποιός-συγγραφέας Μανόλης Μαυρολέων
Με έδρα την Αθήνα και δραστηριοποίηση στην ογκολογία
Ένας στους 20 είναι εξαρτημένος με περίπου 800.000 θανάτους κάθε χρόνο
Γελάς αμήχανα στην αρχή, που τα μεμέ σου επιπλέουν σαν σοκολατένιες πουτίγκες μαζί με άλλα μεμέ
Ξεναγήθηκε στο εργοστάσιο της εταιρείας στο Κορωπί
Διατίθεται δωρεάν από τον Σύλλογο για τη Κυστική Ίνωση
Σωτήριος ο προ-συμπτωματικός έλεγχος
Συμπερίληψη και ισοτιμία στον χώρο εργασίας
Οι μισοί άνδρες μεταξύ 40 και 70 ετών έχουν βιώσει ανάλογα περιστατικά
Προώθηση υγιεινών προτύπων ζωής από το υπουργείο Υγείας σε συνεργασία με τη UNICEF
Το πώς κοιμάσαι μπορεί να βλάψει το σώμα και ίσως ένα απλό «γύρισμα» του κορμιού να βελτιώσει την κατάσταση
Μπορεί να θεωρούνται αξεσουάρ μόδας, αλλά στην πραγματικότητα αποτελούν μια ιατρική συσκευή
Θετικά στην εξωσωματική γονιμοποίηση φαίνεται να επιδρά η ισορροπημένη διατροφή
Οι ευάλωτες ομάδες και τα περιστατικά θανάτων τουριστών
Μιλήσαμε με τον διακεκριμένο καρδιολόγο, αλλά και μουσικό και συγγραφέα, με αφορμή το νέο του βιβλίο «Συνομιλίες με πρόσωπα της Υγείας» εκδ. Athens Voice Books
Αυτές που επιδεινώνονται και εκείνες που καλυτερεύουν
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.