Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
Nusinersen: Η πρώτη θεραπεία για την ασθένεια μας κάνει αισιόδοξους
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας του Nusinersen, της εταιρείας Biogen, για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA). Η 5q SMA είναι η πιο συνηθισμένη μορφή της νόσου και αντιπροσωπεύει κατά προσέγγιση το 95% όλων των περιστατικών SMA. Το Nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για την SMA, μία από τις πρώτες γενετικές αιτίες θανάτου στα βρέφη, που χαρακτηρίζεται από προοδευτική, σοβαρού βαθμού μυϊκή αδυναμία. Το Nusinersen αξιολογήθηκε στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), το οποίο αποσκοπεί στην επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες.
Μελέτες
Η έγκριση του Nusinersen βασίζεται κατά κύριο λόγο στα αποτελέσματα από δύο εγκριτικές πολυκεντρικές, ελεγχόμενες μελέτες, τα οποία περιλαμβάνουν τα δεδομένα ολοκλήρωσης της μελέτης ENDEAR (SMA με έναρξη των συμπτωμάτων στη βρεφική ηλικία) και τα δεδομένα μίας ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης CHERISH (SMA με όψιμη έναρξη των συμπτωμάτων). Και οι δυο μελέτες κατέδειξαν την κλινικά σημαντική αποτελεσματικότητα και το ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου του Nusinersen. Η έγκριση υποστηρίχθηκε επίσης από δεδομένα ανοιχτής μελέτης σε προσυμπτωματικά και συμπτωματικά άτομα, τα οποία είχαν εμφανίσει ή ήταν πολύ πιθανό να εμφανίσουν SMA Τύπου 1, Τύπου 2 και Τύπου 3.
Αποτελέσματα
Στην ανάλυση που πραγματοποιήθηκε κατά την ολοκλήρωση της μελέτης ENDEAR, ένα στατιστικά σημαντικά μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών ικανοποιούσαν τα κριτήρια ώστε να χαρακτηριστούν ανταποκριθέντες σε ένα κινητικό ορόσημο αξιολόγησης στην ομάδα του Nusinersen (51%), σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου με εικονική θεραπεία (0%) (p<0,0001). Κάποια βρέφη στην ομάδα του Nusinersen πέτυχαν κινητικά ορόσημα, συμπεριλαμβανομένων του πλήρους ελέγχου της κεφαλής, της ικανότητας κύλισης, της επίτευξης και διατήρησης καθιστής θέσης, καθώς και της επίτευξης και διατήρησης όρθιας θέσης του σώματος. Επίσης, βρέφη που λάμβαναν θεραπεία με το Nusinersen επέδειξαν μία στατιστικά σημαντική μείωση (47%) του κινδύνου θανάτου ή μόνιμης μηχανικής υποστήριξης της αναπνοής (p=0,0046).
Στην προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης CHERISH, υπήρξε μία στατιστικά σημαντική και κλινικά αξιόλογη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε παιδιά με SMA, με όψιμη έναρξη των συμπτωμάτων (τα οποία είναι πιο πιθανό να αναπτύξουν νόσο Τύπου 2 ή Τύπου 3), που λάμβαναν θεραπεία με το Nusinersen, σε σύγκριση με τα παιδιά που δεν λάμβαναν θεραπεία.
«Τα συνολικά κλινικά ευρήματα υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Nusinersen σε ένα μεγάλο εύρος ατόμων με SMA, συμπεριλαμβανομένων σημαντικών βελτιώσεων στην κινητική ανάπτυξη και τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στα βρέφη», δήλωσε ο Καθηγητής Jan Kirschner από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Φράιμπουργκ στη Γερμανία. «Αυτή η πρωτοφανής βελτίωση φέρνει νέες ελπίδες σε μία κοινότητα ασθενών όπου δεν υπήρχε προηγουμένως οποιαδήποτε εγκεκριμένη θεραπεία για την αντιμετώπιση της απώλειας της κινητικής λειτουργίας στην πάροδο του χρόνου. Βλέπουμε πλέον βελτίωση στην κινητικότητα με το Nusinersen, η οποία δεν είχε παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική εξέλιξη της νόσου».
Διάθεση θεραπείας
Ο χρόνος κατά τον οποίο θα καταστεί διαθέσιμο το Nusinersen στην ΕΕ θα διαφέρει ανά χώρα, ανάλογα με τις τοπικές διαδικασίες έγκρισης και αποζημίωσης φαρμάκων. Η Biogen συνεργάζεται με τα συστήματα υγείας και τις κρατικές υπηρεσίες σε όλη την ΕΕ για να διασφαλίσει την πρόσβαση των ασθενών στο Nusinersen.
Το 2016, η Biogen με γνώμονα την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής αντιμετώπισης των ασθενών με βαριάς μορφής εκδήλωσης της νόσου, χορήγησε ένα από τα μεγαλύτερα δωρεάν προεγκριτικά Προγράμματα Εκτεταμένης Πρόσβασης (EAP) για σπάνια νοσήματα. Αυτό το EAP είχε ως αποτέλεσμα την έναρξη και συνέχιση της θεραπείας περισσοτέρων από 350 ασθενών με SMA βρεφικής έναρξης που πληρούσαν τα κριτήρια ένταξης (που ήταν πολύ πιθανό να αναπτύξουν νόσο Τύπου 1) σε 17 ευρωπαϊκές χώρες.
ΤΑ ΠΙΟ ΔΗΜΟΦΙΛΗ
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Η δεύτερη κύρια αιτία θανάτου λόγω καρκίνου στην Ευρώπη
Παγκόσμια έρευνα - Μελετήθηκαν γενετικά δεδομένα από περισσότερα από 5 εκατομμύρια άτομα σε 29 χώρες
Το πρόγραμμα «Γεύματα Ζωής» στηρίζει τις ασθενείς
Οι παράγοντες που οδηγούν στην ανάπτυξη αυτής της επιπλοκής
Δωρεά του Ιδρύματος Σταύρος Νιάρχος στο παίδων «Αγία Σοφία»
Tι λέει η Θεοδώρα Ψαλτοπούλου
Γιατί είναι δύσκολο να μεταλλαχθεί - Οι διαφορές σε σχέση με το 2019
Μια προσέγγιση στο έργο του στοχαστή Byung Chul Han
Οι τροφές που βοηθούν στην παραγωγή της
Η ηθοποιός Marilu Henner υποφέρει από ένα σπάνιο σύνδρομο που κάνει την καθημερινότητά της λίγο πιο κουραστική
Παράγοντες κινδύνου, συμπτώματα και διάγνωση
Ιός γνωστός για περισσότερο από 20 χρόνια - Δεν υπάρχει εμβόλιο
Ένας ιός που συνήθως προκαλεί συμπτώματα παρόμοια με το κοινό κρυολόγημα
Όλα όσα πρέπει να ξέρουμε - Δύο μέχρι στιγμής οι ασθενείς με μεταπνευμονοϊό στη χώρα
Τα 30 παθογόνα που ενδέχεται να την προκαλέσουν
Και αυτός είναι ο λόγος για τον πόνο στα δάχτυλα και για τις συχνές μυκητιάσεις
Δεν υπάρχει ιδιαίτερος λόγος ανησυχίας σε Ελλάδα και Ευρώπη, λέει ο υπουργός Υγείας, Άδωνις Γεωργιάδης
Τι αναφέρει σε σχετική έκθεση
Τι μπορείτε να κάνετε για να αποφύγετε την πιθανότητα να σας εγκλωβίσει και να σας ακινητοποιήσει
Σε μια εποχή όπου όλοι είμαστε διαρκώς εκτεθειμένοι, είναι εύκολο να αισθανθεί κανείς ότι κρίνεται
Έχετε δει 20 από 200 άρθρα.