Ο μικρός Ραφαήλ και τα εκατομμύρια

Πριν από λίγο καιρό μάθαμε για την περίπτωση του μικρού Ραφαήλ-Παναγιώτη. Τα νέα δεν ήταν καλά. Σε ηλικία τριών μηνών διαγνώστηκε με σοβαρή εκφυλιστική νόσο του μυϊκού συστήματος. Αντιμετωπίζει προβλήματα στην κατάποση και στην αναπνοή. Το προσδόκιμο ζωής για τέτοιες περιπτώσεις είναι περί τα δύο χρόνια για ασθένεις που δεν τους χορηγείται καμία θεραπεία. Ο μικρός παίρνει τη θεραπευτική ουσία spinraza που, σύμφωνα με τους γιατρούς του, έχει συμβάλει σοβαρά στη βελτίωση της κινητικότητάς του. Το συγκεκριμένο φάρμακο καλύπτεται από τον ΕΟΠΥΥ και κοστίζει 1 εκατομμύριο ευρώ για τέσσερα χρόνια.

Το καλύτερο σενάριο που μπορεί να συνοδεύσει τη συγκεκριμένη θεραπεία παραθέτει ο πρόεδρος της Ελληνικής Παιδονευρολογικής Αντιμετώπισης, Αργύριος Ντινόπουλος: «Η θεραπεία βελτιώνει σημαντικά την επιβίωση, παρόλα αυτά κανένα από τα παιδιά που έλαβε την αγωγή δεν πέτυχε φυσιολογική κινητική ανάπτυξη και σε μερικά από αυτά παραμένει η μηχανική υποστήριξη του αναπνευστικού». 

Τον περασμένο Μάιο ο FDA, ο αμερικανικός φορέας έγκρισης φαρμάκων, ενέκρινε μια νέα γονιδιακή θεραπεία με ονομασία Omasemnogene (Zolgensma). Ο Αργύριος Ντινόπουλος διευκρινίζει: «Στα βρέφη που έλαβαν μία εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση του ιού φορέα, είχε ως αποτέλεσμα εκτεταμένη επιβίωση και βελτιωμένη κινητική λειτουργία, ενώ τα βρέφη που έλαβαν θεραπεία πολύ πριν την εξέλιξη της νόσου είχαν υψηλότερη πιθανότητα καλύτερων αποτελεσμάτων».

Το νέο υπό δοκιμή φάρμακο έχει πιθανότητες να βελτιώσει την κατάσταση του ασθενούς, αρκεί να χορηγηθεί νωρίς. Πριν την ηλικία των δύο ετών. Ο μικρός Ραφαήλ είναι 17 μηνών, επομένως έχει λιγότερους από εφτά μήνες για να ακολουθήσει την αγωγή και μετά να ελπίζει στη βελτίωση της ζωής του. Όμως πρέπει να του χορηγηθεί στη Βοστώνη και τα έξοδα πλησιάζουν τα τριάμισι εκατομμύρια ευρώ.

Στην αντιμετώπιση του κόστους για τη συγκεκριμένη θεραπεία δεν συμμετέχει το ελληνικό κράτος. Το Υπουργείο Υγείας κατέληξε στο συμπέρασμα ότι «τα επιστημονικά δεδομένα της συνδυαστικής χορήγησης των δύο θεραπειών δεν συνηγορούν υπέρ της χορήγησης του φαρμάκου» και ότι στην αλληλογραφία που αντάλλαξε με τους παρασκευαστές, η εταιρεία απάντησε ότι «αδυνατεί να πιστοποιήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν άλλη θεραπεία». «Το ζήτημα είναι επιστημονικό και όχι οικονομικό», δήλωσε ο υπουργός υγείας Βασίλης Κικίλιας, ο όποιος υπενθύμισε ότι το ανώτατο υγειονομικό συμβούλιο έχει εγκρίνει θεραπείες αξίας και 5 εκατομμυρίων ευρώ, εφόσον έτσι έκριναν οι αρμόδιοι επιστήμονες. 

Παρατήρηση πρώτη: Το χορηγούμενο στην Ελλάδα φαρμάκο στον Ραφαήλ-Παναγιώτη βελτιώνει τη βεβαρημένη του κατάσταση, αλλά δεν προσφέρει συνολικά αισιόδοξη προοπτική. Φυσικά δεν φταίει το φάρμακο, αλλά η βαριά φύση της ασθένειας. Όμως οι γονείς του μικρού, όπως κάθε γονιός, θέλουν να εξασφαλίσουν το καλύτερο δυνατόν μέλλον. Αυτό υπάρχει πιθανότητα να σχετίζεται με το νέο υπό δοκιμή φάρμακο, το οποίο βρίσκεται σε φάση που δεν το συνοδεύουν διεθνείς επιστημονικές αξιολογήσεις, αλλά εμπειρίες ομοιοπαθών. Σίγουρα θα υπάρχουν κάποιες που προκαλούν ερωτηματικά, αλλά η περίπτωση του μικρού Αντώνη  από την Κύπρο, ο οποίος πάσχει από την ίδια ασθένεια, αποτελεί μία μικρή χαραμάδα. Υποβλήθηκε στη Βοστώνη στη νέα θεραπεία, η υγεία του βελτιώνεται και ο μικρός αναμένεται να επιστρέψει στην Κύπρο μετά από δύο μήνες όχι θεραπευμένος, αλλά με σαφώς καλύτερες προοπτικές. Στη θεραπεία του συμμετέχει το κυπριακό κράτος. Φυσικά και στην Κύπρο υπάρχουν επιτροπές οι οποίες αξιολογούν τα επιστημονικά δεδομένα. Τα μελέτησαν και κατέληξαν σε εντελώς διαφορετικό συμπέρασμα από τους αρμόδιους ελληνικούς φορείς. Όσες πιθανότητες έχει να είναι σωστό το πόρισμα των Ελλήνων, άλλες τέτοιες διαθέτει και αυτό των Κυπρίων. 

Παρατήρηση δεύτερη: Τα φάρμακα που βρίσκονται σε πειραματικό στάδιο συνήθως συνοδεύονται από απρόβλεπτες επιπτώσεις. Όμως στο δίλημμα όπου από τη μία βρίσκονται οι πιθανές δυσάρεστες παρενέργεις αλλά συντροφιά με την ελπίδα και από την άλλη τα ελεγχόμενα στάδια που οδηγούν στη σιγουριά της απελπισίας, δεν υπάρχει γονιός που να επιλέγει το δεύτερο. Δίνει τη μάχη ακόμη και για την τελευταία πιθανότητα, όσο και αν τα ποσοστά είναι σε βάρος του ασθενούς, παλεύει ακόμη και για το μισό τοις εκατό, ελπίζει ότι το ελάχιστο στατιστικό στοιχείο μπορεί να αφορά στην περίπτωση του δικού του παιδιού. Σε αυτή τη μάχη, το κράτος που βάζει στην άκρη τα μαθηματικά και στέκεται δίπλα στη διεκδίκηση ακόμη και των λιγοστών πιθανοτήτων, μπορεί με την «τρέλα» του να σώσει μία ζωή.

Παρατήρηση τρίτη: Οι τεχνοκράτες θα παρουσιάσουν λογαριασμούς. Θα υποστηρίξουν ότι αν δοθεί ένα μεγάλο ποσό για μια περίπτωση που έχει μικρές πιθανότητες επιτυχίας, αυτό θα σημαίνει ότι λιγοστεύουν οι πηγές χρηματοδότησης για άλλους ασθενείς που έχουν περισσότερες πιθανότητες. Θα είχαν δίκιο αν στη ζωή υπήρχαν μόνο οικονομικά στοιχεία. Όμως είναι σίγουρο ότι αν και αυτοί βρίσκονταν στη δύσκολη θέση να διαθέσουν ολόκληρο του αποθέμά τους προκειμένου να σωθεί ένας ασθενής - μέλος της οικογένειάς τους που αντιμετωπίζει άμεσο πρόβλημα, θα έκαναν ό,τι χρειάζεται χωρίς να θυσιάσουν τον άνθρωπό τους σκεπτόμενοι τον επόμενο. Δεν θα βάλουν τη ζωή κανενός σε κλήρωση. 

Παρατήρηση τέταρτη: Όσο κι αν οι λέξεις έχουν χάσει το νόημά τους, πράγματι είναι συγκλονιστική η προσπάθεια που καταβάλλουν οι γονείς του μικρού Ραφαήλ-Παναγιώτη. Τους αξίζει σεβασμός και συμπαράσταση με κάθε τρόπο. Αυτοί που για ακόμη μια φορά εξασφαλίζουν την περιφρόνηση είναι η περιθωριακοί της δημοσιογραφίας που χρησιμοποιούν την υπόθεση για να προσφέρουν τις πιο απάνθρωπες μικροπολιτικές υπηρεσίες προσδοκώντας κλικαρίσματα, διαφημίσεις, κομματικές επιβραβεύσεις. Μα δεν έχουν σταλιά ντροπής;

Υ.Γ. Την ώρα που γράφεται το άρθρο έχουν συγκεντρωθεί 1.817.000 ευρώ. Για όσους θέλουν να συνεισφέρουν στο ταξίδι ελπίδας του Ραφαήλ-Παναγιώτη, έχουν ανοιχτεί ειδικοί λογαριασμοί από το MDA Ελλάς, το φιλανθρωπικό σωματείο για τη φροντίδα ατόμων με νευρομυϊκές παθήσεις. Δείτε εδώ το κείμενο της καμπάνιας για τη συγκέντρωση των χρημάτων και το πώς μπορείτε να βοηθήσετε.